使用患者來源的誘導多能幹細胞研究神經精神疾病的機會和局限性

抽象的

神經精神疾病影響全球很大一部分人口,迫切需要了解發病機制並開發針對這些破壞性疾病的新型和改進療法。然而,多樣化的症狀學與復雜的多基因病因學相結合,以及對人腦中與疾病相關的細胞類型的有限獲取是機制疾病研究的主要障礙。

傳統的動物模型,如囓齒動物,受到大腦發育、結構和功能的固有物種差異的限制。人類誘導多能幹細胞 (hiPSC) 技術的進步為神經精神疾病的新發現提供了平台。

首先,基於 hiPSC 的疾病模型能夠在分子、細胞和結構水平上對精神疾病進行前所未有的研究。

其次,從具有已知遺傳學、症狀和藥物反應譜的患者中提取的 hiPSCs 提供了一個機會來概括相關細胞類型的發病機制,並為理解疾病機制和開發有效治療提供新方法。

第三,基因組編輯技術擴展了 hiPSC 生成模型的潛力,以闡明罕見的單基因和復雜多基因精神疾病的遺傳基礎,並建立基因型和表型之間的因果關係。在這裡,我們回顧了使用各種 hiPSC 衍生模型系統研究精神疾病的機會和局限性。和藥物反應概況提供了一個機會來概括相關細胞類型的發病機制,並為理解疾病機制和開發有效治療提供新方法。第三,基因組編輯技術擴展了 hiPSC 生成模型的潛力,以闡明罕見的單基因和復雜多基因精神疾病的遺傳基礎,並建立基因型和表型之間的因果關係。

在這裡,我們回顧了使用各種 hiPSC 衍生模型系統研究精神疾病的機會和局限性。和藥物反應概況提供了一個機會來概括相關細胞類型的發病機制,並為理解疾病機制和開發有效治療提供新方法。第三,基因組編輯技術擴展了 hiPSC 生成模型的潛力,以闡明罕見的單基因和復雜多基因精神疾病的遺傳基礎,並建立基因型和表型之間的因果關係。

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